Zocken um Milliarden

Im vergangenen Dezember veröffentlichte Forbes einen Artikel über Megan Baldwins Arbeit  zur Verbesserung der antiangiogenen Behandlung von Augenerkrankungen. Ich hoffe, sie gewinnt ihr Milliardenspiel – nicht nur, weil das betreffende Medikament hier an der Universität Helsinki entwickelt wurde. Das Medikament heißt OPT-302 oder mit seinem INN-Namen  Sozinibercept. Das Patent  listet Kari Alitalo und mich als Erfinder auf. OPT-302 wurde ursprünglich (unter dem Namen VGX-300) für die Krebsbehandlung entwickelt, hat sich aber – vielleicht zum Glück – als solches nie wirklich durchgesetzt, da es nicht nur VEGF-D, sondern auch VEGF-C hemmt, welches der Körper für die Immunantwort gegen den Krebs benötigt. Bislang ist es noch niemandem gelungen, die prometastatischen und die proimmunogenen Eigenschaften von VEGF-C voneinander zu trennen.

Es wird jedoch vermutet, dass VEGF-C und VEGF-D für neovaskuläre Augenerkrankungen verantwortlich sind  (wie z. B. die feuchte altersbedingte Makuladegeneration, AMD), die auf eine Anti-VEGF-A-Behandlung (wie Aflibercept oder Bevacizumab) nicht ansprechen. Es überrascht daher nicht, dass Sozinibercept in den klinischen studien in Kombination mit Anti-VEGF-A-Medikamenten eingesetzt wird. Die Ergebnisse der klinischen Phasen I und II waren sehr ermutigend, aber typischerweise beantworten erst die Phase-III-Studien die Frage, ob die Medikamente gut genug wirken, um eine Marktzulassung bei der FDA und EMA zu beantragen. Die ersten Ergebnisse der OPT-302 Phase-III-Studien  werden für das zweite Quartal 2025 erwartet, und der Aktienkurs von Opthea  hat sich seit letztem Sommer allmählich erholt, was darauf hindeutet, dass zumindest einige Investoren an ein glückliches Ende dieses Glücksspiels glauben. Die Universität Helsinki hat die Rechte am geistigen Eigentum (IP) für dieses Medikament im Austausch gegen Aktien an Circadian verkauft. Ob dies eine gute Entscheidung war oder nicht, wird vom Ausgang der Phase-III-Studien abhängen. Ich drücke die Daumen, da ich immer noch auf den Erhalt meines 15-prozentigen Erfinderanteils von meiner Universität warte, den das finnische Gesetz als Innovationsanreiz für an Universitäten beschäftigte Erfinder vorsieht.

UPDATE Am 24. März 2025 erfuhren wir von den enttäuschenden Phase-III-Ergebnissen für Sozinibercept (OPT-302): Beide Zulassungsstudien (COAST und ShORe) erreichten ihre primären Endpunkte bezüglich der Sehschärfe nicht. Das Unternehmen hat die Entwicklung des Programms seitdem eingestellt. Die Universität Helsinki hat Millionen von Euro verloren, weil sie an den Opthea-Aktien festgehalten hat, anstatt ihr Risiko zu verringern und die Hälfte davon vor der Bekanntgabe der Phase-III-Studien zu verkaufen. Es ist nie gut, zu gierig zu sein. Investoren und Kliniker gleichermaßen bewerten nun die Zukunft von Kombinationsansätzen bei der altersbedingten Makuladegeneration neu. Für mich als Erfinder von Sozinibercept bleibt die Frage offen, ob die Fokussierung auf VEGF-C/D das richtige sekundäre Ziel war. Unklar ist auch, ob die Kombination aus Aflibercept und Sozinibercept die antiangiogene Tumortherapie verbessern könnte, die eine andere Ausgangslage darstellt als neovaskulären Augenerkrankungen. Viele Medien haben über das Scheitern berichtet: https://www.google.com/search?q=sozinibercept+opt-302+phase+3&oq=sozinibercept+opt-302+phase  .