Miljardiluokan peli

Viime joulukuussa Forbes julkaisi artikkelin Megan Baldwinin työstä  silmäsairauksien antiangiogeenisen hoidon parantamiseksi. Toivon, että hän voittaa miljardiluokan pelinsä, eikä vain siksi, että kyseinen lääke keksittiin täällä Helsingin yliopistossa. Lääkkeen nimi on OPT-302, tai INN-nimeltään  sotsinibersepti (sozinibercept). Patentissa  on merkitty vain kaksi keksijää: Kari Alitalo ja minä. Lääke suunniteltiin alun perin syövän hoitoon (nimellä VGX-300), mutta – kenties onneksi – sitä ei ole koskaan otettu käyttöön siinä tarkoituksessa, koska se estää VEGF-D:n lisäksi myös VEGF-C:tä, jota elimistö tarvitsee immuunivasteessaan syöpää vastaan. Toistaiseksi kukaan ei ole pystynyt erottamaan VEGF-C:n metastaaseja edistäviä ja immunogeenisiä ominaisuuksia toisistaan.

VEGF-C:n ja VEGF-D:n on kuitenkin epäilty olevan vastuussa verisuonten uudismuodostukseen liittyvistä silmäsairauksista  (kuten kosteasta ikärappeutumasta, AMD), jotka eivät vastaa anti-VEGF-A-hoitoihin (kuten afliberseptiin tai bevasisumabiin). Ei siis ole yllättävää, että sotsiniberseptiä käytetään kliinisissä tutkimuksissa yhdessä anti-VEGF-A-lääkkeiden kanssa. Kliinisten vaiheen 1 ja 2 tutkimusten tulokset ovat olleet erittäin rohkaisevia, mutta tyypillisesti vasta kolmosvaiheen tutkimukset vastaavat kysymykseen siitä, toimivatko lääkkeet riittävän hyvin oikeuttaakseen myyntiluvan hakemisen FDA:lta ja EMA:lta. Ensimmäisiä tuloksia OPT-302:n kolmosvaiheen tutkimuksista  odotetaan vuoden 2025 toisella neljänneksellä, ja Opthean osakekurssi  on alkanut vähitellen toipua viime kesästä lähtien, mikä osoittaa ainakin joidenkin sijoittajien uskovan, että tällä pelillä voisi olla onnellinen loppu. Helsingin yliopisto myi tämän lääkkeen immateriaalioikeudet (IP) Circadianille osakkeita vastaan. Se on saattanut olla hyvä tai huono päätös riippuen vaiheen III tutkimusten tuloksista. Pidän peukkuja pystyssä, sillä odotan edelleen saavani yliopistoltani 15 prosentin keksijäosuuteni, jonka Suomen laki osoittaa innovaatiokannustimeksi yliopistojen palveluksessa oleville keksijöille.

PÄIVITYS 24. maaliskuuta 2025 saimme tietää sotsiniberseptin (OPT-302) pettymyksen tuottaneista kolmosvaiheen tuloksista: Molemmat keskeiset tutkimukset (COAST ja ShORe) epäonnistuivat saavuttamaan ensisijaisia näöntarkkuutta koskevia päätepisteitä. Yritys on sittemmin keskeyttänyt ohjelman kehityksen. Helsingin yliopisto menetti miljoonia euroja, koska se takertui Opthean osakkeisiin sen sijaan, että olisi hajauttanut riskiään myymällä niistä puolet ennen kolmosvaiheen tutkimustulosten julkistamista. Koskaan ei ole hyvä olla liian ahne. Niin sijoittajat kuin lääkäritkin arvioivat nyt uudelleen yhdistelmähoitojen tulevaisuutta ikärappeuman hoidossa. Minulle sotsiniberseptin keksijänä jää avoimeksi kysymys siitä, oliko VEGF-C/D-välitteisen polun valitseminen toissijaiseksi kohteeksi oikea ratkaisu. Epäselvää on myös se, voisiko aflibersepti/sotsinibersepti-yhdistelmä silti parantaa kasvainten antiangiogeenista hoitoa, mikä on erilainen tilanne verrattuna silmän verisuonistoon liittyviin sairauksiin. Monet mediat ovat raportoineet epäonnistumisesta: https://www.google.com/search?q=sozinibercept+opt-302+phase+3&oq=sozinibercept+opt-302+phase  .